VII CONGRESO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y

 ENFERMEDADES RARAS:
“Consolidando esfuerzos: una realidad compartida”

El VII Congreso de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras tuvo lugar en Sevilla entre el 12 y 14 de febrero y fué organizado por el Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, la Federación Española de Enfermedades Raras y la Fundación de Medicamentos Huérfanos de Sevilla.

Fué inagurado por la exposición del Dr. Frances Palau, Director del CIBERER, que empezó con la siguiente frase: “La biología de la persona enferma se ve reflejada en todo su entorno familiar, condicionando de forma definitiva la vida de todos ellos”, una exposición sobre la complejidad de las enfermedades raras y su investigación haciendo hincapié en la idea de que mediante el estudio de las enfermedades raras es posible empezar a reconstruir las partes más complejas de las enfermedades comunes, razón por la cual es también importante acercar a ellas el foco de atención de la investigación científica. Las enfermedades raras afectan a 25 millones de pacientes en Estados Unidos y casi 36 millones en Europa, por lo que a pesar de raras, son claramente un problema de salud pública.

A lo largo del congreso ha habido numerosas referencias al tema de los registros de pacientes, la coordinación con los centros de referencia (CSUR) y los problemas de derivación entre comunidades, así como elocuentes ejemplos de gestión autonómica de los pacientes con E.R.

Se exigió en todo el congreso de la mano de pacientes y profesionales sanitarios al Ministerio de Sanidad y a las Consejerías de las Comunidades Autónomas que no sea el criterio económico lo que prime en la prescripción de un tratamiento y que este se ponga a disposición de los profesionales y se habiliten las partidas presupuestarias necesarias para financiar su coste, que en la mayoría de los casos suele ser elevado.

En el año 2000, la Agencia Europea del Medicamento redactó el reglamento 141/2000 con el objetivo de establecer un procedimiento para la designación de medicamentos huérfanos y ofrecer incentivos a la industria farmacéutica para su investigación, desarrollo y comercialización. En la actualidad, gracias a esta normativa existen 99 medicamentos en Europa designados como huérfanos, de los que 75 tienen autorización de comercialización. En España existen 45 medicamentos comercializados con la designación de huérfanos.

El incremento del gasto farmacéutico en las últimas décadas se coloca bajo la influencia de la industria farmacéutica y la gestión. La primera con la producción de más medicamentos  más eficaces pero también más caros en el marco de una crisis económica y la segunda la ampliación de poblaciones que dependen de la administración pública, hecho por el cual el médico mantiene la capacidad de recetar pero no así la de decidir ya que esta está supeditada a los criterios de selección adheridos a una presión directa por aceptar criterios economicistas so pena de sanciones.

El Dr. Manuel Posada, en su intervención sobre la formación del Consorcio Internacional de Investigación en Enfermedades Raras y el Dr. Víctor Volpini Bertrán, al hablar de los avances en la secuenciación genética, han sido elocuentes en puntualizar que aunque no siempre visibles, existe un esfuerzo continuado en el campo de la investigación científica que en incontables ocasiones no se traduce en resultados. O como lo ha expuesto el Presidente de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos, en palabras de Thomas Edison: “No he fracasado, simplemente he encontrado 10.000 maneras que no funcionan”.

El reto de mejorar el acceso real de los pacientes con enfermedades raras a los medicamentos huérfanos y a ensayos clínicos es un camino que requiere de cooperación, diálogo, colaboración y transparencia entre todos los sectores del sistema sanitario. La industria farmacéutica debe colaborar en la sostenibilidad del proceso, la administración estatal y autonómica en la formulación y ejecución de políticas realistas que aborden de manera directa los problemas actuales y las asociaciones de pacientes llevando al centro de la escena a los afectados, planteando el abordaje multidisciplinar necesario en el que se impliquen de forma directa todos los equipos médicos, no solo especialistas, sino también desde los centros de atención primaria.

El apoyo a las personas que forman parte de una enfermedad poco frecuente es básico, ya que implica la información de técnicas de manejo de la enfermedad, administración de fármacos, ejercicios, vigilancia, higiene, alimentación, más allá de las propias explicaciones que se dan en una consulta. En este sentido el cuidador familiar requiere de una gran fortaleza y fuerza física ya que muchas veces es el eslabón que conecta al mundo exterior al paciente, hacia una vida lo más normal posible a pesar de sus dificultades e integración en la sociedad.

En definitiva, propuestas que apuntan a la humanización de la sanidad. No han sido pocas las menciones que a lo largo de estas jornadas se han hecho a los derechos de las personas con enfermedades raras, que quizás no se cuestionan cuando son expuestos, pero que definitivamente muchas veces no se cumplen en su vida diaria. Derechos tan básicos como el que establece el artículo 15 de la Constitución Española sobre el derecho a la vida y a la integridad física, o el artículo 43 sobre la protección de la salud de todos los ciudadanos.