Investigaci贸n
Iptacopan de Novartis recibe la opini贸n positiva del CHMP como primera monoterapia oral
Novartis anunció este viernes que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido la opinión positiva y ha recomendado conceder una autorización de comercialización para iptacopan para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica1.
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Avances en el tratamiento de personas afectadas por problemas en la producci贸n de c茅lulas sangu铆neas
Un estudio colaborativo coordinado por María Luisa Cayuela Fuentes y codirigido junto a Francisca Alcaraz Pérez y Victoriano Mulero Méndez, personal investigador del CIBERER en la Universidad de Murcia/Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria- Pascual Parrilla ha logrado avances en la investigación sobre dos enfermedades poco comunes y potencialmente mortales: la Disqueratosis Congénita y las Neutropenias Congénitas, al utilizar aptámeros como posible tratamiento.
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Iptacopan demuestra una superioridad cl铆nicamente significativa respecto al tratamiento con anti-C5
Iptacopan es un inhibidor alternativo de la vía del complemento, en investigación, el primero de su clase, que inhibe específicamente el factor B, con potencial para convertirse en la primera monoterapia oral para la HPN.
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Alexion anuncia novedades en el estudio de fase 3 de ULTOMIRIS庐
El estudio de fase 3 en curso demostró, a día 71, la no inferioridad en farmacocinética (PK por sus siglas en inglés) de ULTOMIRIS SC (subcutáneo) versus ULTOMIRIS IV.
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Publicaci贸n: '脡tica en la investigaci贸n de las EERR'
Un grupo formado por 14 autores procedentes de distintas disciplinas han lanzado el libro Ética en la investigación de las enfermedades raras, la primera monografía sobre este tema editada en lengua española
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Veinte hospitales se suman a campa帽a diagn贸stico enfermedad ultra rara
Veinte hospitales catalanes se han sumado a una campaña para dar a conocer entre el colectivo de médicos la enfermedad ultrarrara Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), que puede ser mortal y tarda en detectarse entre uno y diez años.
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Las estrategias y retos para mejorar el acceso al medicamento hu茅rfano a debate
Durante una mesa redonda con motivo del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras, el doctor Josep Torrent, la doctora Mónica López, Jordi Cruz, y el doctor José Luís Poveda, han debatido sobre la situación actual en España en cuanto al acceso y financiación de los Medicamentos Huérfanos.
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El riesgo de trombosis es 62 veces mayor en pacientes con HPN
La trombosis es la responsable de dos terceras partes de los fallecimientos en este grupo de pacientes, siendo la principal causa de muerte en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.
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Actualizaci贸n de la Gu铆a Cl铆nica HPN 2014
La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia publica la actualización de la Guía Clínica para el diagnóstico y tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Noctura.
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Estudio Mirtha de Medicina Interna sobre HPN
Papel de medicina interna en el reconocimiento y tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, por Jordi Pérez, Medicina Interna del Hospital Vall d’Hebrón de Barcelona.
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A menos transfusiones, menor riesgo de infecciones
Un metanálisis en más de 7.000 pacientes hospitalizados indica que las políticas restrictivas de transfusión resultan en menores tasas de infección nosocomiales graves, en comparación con un uso menos restrictivo de las transfusiones.
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Se descubre un tratamiento para una patalog铆a hematol贸gica
Investigadores de Canadá han descubierto un nuevo tratamiento para un tipo de proceso hematológico poco frecuente que podría servir para tratar otras enfermedades más comunes.
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Hemoglobinuria parox铆stica nocturna y el sistema del complemento
Hemoglobinuria paroxística nocturna y el sistema del complemento: los últimos conocimientos y estrategias anticomplemento novel. Risitano AM.
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Art铆culo sobre la eritropatolog铆a y opini贸n de hemat贸logos
Los hematólogos subrayan que su especialidad necesita incrementar la formación en enfermedades relacionadas con los glóbulos rojos
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Estudio terapia con eculizumab
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria therapy with eculizumab: Spanish experience. Eculizumab controls effectively hemolysis and greatly improves clinical symptoms.
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