ArtÃculo sobre HPN de Bartolomé Beltrán Jefe de servicios médicos A3Media
Se ha celebrado recientemente el LVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y el XXX Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia.
Se ha celebrado recientemente el LVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y el XXX Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia. Tiempo atrás, el Grupo de Trabajo de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia desarrolló la actualización 2014 de laGuía Clínica HPN. Consenso español para diagnóstico y tratamiento de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, coordinado por Ana Villegas y Álvaro Urbano, quienes han contado en el comité científico con Beatriz Arrizabalaga, Enrique Colado, Anna Gaya, Ataúlfo González, Isidro Jarque, Ramiro Núñez, Emilio Ojeda, Álvaro Urbano, José María Ribera y Vicente Vicente.
La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) se caracteriza por una hemolisis intravascular
Desde el punto de vista clínico, la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna se caracteriza por una hemolisis intravascular, con tendencia a la anemia y trombosis, y un componente variable de insuficiencia medular. En la actualidad consideramos a la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna como una enfermedad sistémica, en la que varios órganos pueden estar implicados, especialmente hígado, riñón, sistema nervioso central, pulmón y corazón. La hemoglobinuria, signo que da nombre a la enfermedad, puede no ser objetivable; tan solo el 26 por ciento de los casos la presentan al inicio, y el 62 por ciento en algún momento a lo largo del curso evolutivo de la enfermedad.
La enfermedad puede aparecer en cualquier edad, dándose una mayor incidencia en la tercera década de la vida; la proporción entre sexos es aproximadamente del 50 por ciento.
Hasta el año 2007, los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna hemolítica eran tratados con soporte transfusional. Cabe destacar que un gran avance en el tratamiento ha sido la aprobación, tanto por la agencia americana del medicamento, la FDA, como por su homóloga europea, la EMA, del anticuerpo monoclonal eculizumab.
Eculizumab actúa bloqueando la proteína C5 del complemento, con lo que se impide la activación del complemento terminal y por lo tanto la hemolisis. Este fármaco estabiliza los niveles de hemoglobina y reduce las necesidades transfusionales y los síntomas relacionados con la disfunción del músculo liso. Asimismo, mejora la hipertensión pulmonar y la insuficiencia renal, sobre todo en los estadios más tempranos. En el momento actual, después de más de 12 años de tratamiento, existe suficiente experiencia acumulada como para afirmar que eculizumab ha cambiado la historia natural de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.
En una enfermedad que tenía una expectativa de vida acortada respecto a la población general, con una mediana de supervivencia de diez a quince años desde el diagnóstico, se ha demostrado que el tratamiento con eculizumab produce un aumento significativo de la esperanza y la calidad de vida, siendo un fármaco con un buen perfil de seguridad y en general bien tolerado. Recientemente, el grupo de expertos en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna del Hospital de Leeds ha publicado cómo el tratamiento con eculizumab mejora la supervivencia de los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, que en la actualidad es comparable a la de un grupo control de población general sana emparejada según edad y sexo.
Conviene recordar que este medicamento fue autorizado por primera vez en España para su uso en pacientes adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna el 20 de junio de 2007, y en abril de 2013 se extendió la indicación a pacientes pediátricos. Es lo que hay. Seguro.
