• Tel茅fono
  • 93 804 09 59 / 617 080 198
  • Contacto

La CE aprueba para 'Fabhalta' como primera monoterapia oral para hemoglobinuria parox铆stica nocturna

Novartis ha anunciado la aprobación de 'Fabhalta' (iptacopan) por parte de la Comisión Europea, marcando un hito al convertirse en la primera monoterapia oral destinada a adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)



Novartis ha anunciado la aprobación de 'Fabhalta' (iptacopan) por parte de la Comisión Europea, marcando un hito al convertirse en la primera monoterapia oral destinada a adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica. Esta autorización es especialmente significativa dado que el tratamiento estándar actual, basado en anti-C5, requiere administración intravenosa y no aborda de manera completa los síntomas de la enfermedad.

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico raro y debilitante, caracterizado por la destrucción de glóbulos rojos (hemólisis), insuficiencia de la médula ósea y formación de coágulos sanguíneos (trombosis). Los pacientes con HPN a menudo experimentan anemia, fatiga extrema y una necesidad continua de transfusiones de sangre, lo que impacta severamente su calidad de vida. A pesar del uso de terapias con anti-C5, muchos pacientes siguen enfrentando estos desafíos, destacando la necesidad de nuevas opciones de tratamiento más efectivas y convenientes.

La aprobación de 'Fabhalta' se basó en los resultados positivos de dos estudios clínicos de Fase III: APPLY-PNH y APPOINT-PNH. En el estudio APPLY-PNH, enfocado en pacientes con anemia persistente a pesar del tratamiento con anti-C5, 'Fabhalta' mostró una clara superioridad al mejorar los niveles de hemoglobina sin necesidad de transfusiones de glóbulos rojos y reduciendo la tasa de transfusiones en comparación con aquellos que continuaron con el tratamiento anti-C5. Estos resultados subrayan la eficacia de 'Fabhalta' en un área donde los tratamientos previos no lograban controlar completamente la enfermedad.

El estudio APPOINT-PNH, por otro lado, se centró en pacientes con HPN que no habían recibido tratamiento previo. Los resultados demostraron mejoras significativas en los niveles de hemoglobina sin la necesidad de transfusiones, reforzando la eficacia de 'Fabhalta' como tratamiento inicial. Además, ambos estudios reportaron mejoras notables en los niveles de fatiga de los pacientes, medidos mediante la escala de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas - Fatiga (FACIT-F), con puntuaciones que se acercan a las de la población general. Esto es especialmente relevante, ya que la fatiga es uno de los síntomas más debilitantes de la HPN y una gran preocupación para los pacientes.

La aprobación de 'Fabhalta' por la Comisión Europea representa un avance significativo en el tratamiento de la HPN, proporcionando a los pacientes una opción de tratamiento más conveniente y eficaz. Al ser una terapia oral, 'Fabhalta' ofrece una alternativa menos invasiva y potencialmente más manejable en comparación con las infusiones intravenosas, lo que podría mejorar la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de los pacientes. Con esta aprobación, Novartis reafirma su compromiso de desarrollar terapias innovadoras para enfermedades raras y complejas como la HPN.


Etiqueta:



email : info@hpne.org
Tel茅fono : 93 804 09 59 / 617 080 198
Avda. Barcelona n潞 174 1潞 2陋 08700 Igualada (Barcelona)

Copyright © 2021 All rights reserved.
30+ Layouts
scroll down to view all