Iptacopan es un inhibidor alternativo de la vía del complemento, en investigación, el primero de su clase, que inhibe específicamente el factor B, con potencial para convertirse en la primera monoterapia oral para la HPN.
El estudio de fase 3 en curso demostró, a día 71, la no inferioridad en farmacocinética (PK por sus siglas en inglés) de ULTOMIRIS SC (subcutáneo) versus ULTOMIRIS IV.
Un grupo formado por 14 autores procedentes de distintas disciplinas han lanzado el libro Ética en la investigación de las enfermedades raras, la primera monografía sobre este tema editada en lengua española
Veinte hospitales catalanes se han sumado a una campaña para dar a conocer entre el colectivo de médicos la enfermedad ultrarrara Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), que puede ser mortal y tarda en detectarse entre uno y diez años.
Durante una mesa redonda con motivo del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras, el doctor Josep Torrent, la doctora Mónica López, Jordi Cruz, y el doctor José Luís Poveda, han debatido sobre la situación actual en España en cuanto al acceso y financiación de los Medicamentos Huérfanos.
La trombosis es la responsable de dos terceras partes de los fallecimientos en este grupo de pacientes, siendo la principal causa de muerte en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.
La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia publica la actualización de la Guía Clínica para el diagnóstico y tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Noctura.
Papel de medicina interna en el reconocimiento y tratamiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, por Jordi Pérez, Medicina Interna del Hospital Vall d’Hebrón de Barcelona.
Un metanálisis en más de 7.000 pacientes hospitalizados indica que las políticas restrictivas de transfusión resultan en menores tasas de infección nosocomiales graves, en comparación con un uso menos restrictivo de las transfusiones.
Investigadores de Canadá han descubierto un nuevo tratamiento para un tipo de proceso hematológico poco frecuente que podría servir para tratar otras enfermedades más comunes.
Hemoglobinuria paroxística nocturna y el sistema del complemento: los últimos conocimientos y estrategias anticomplemento novel. Risitano AM.
Los hematólogos subrayan que su especialidad necesita incrementar la formación en enfermedades relacionadas con los glóbulos rojos
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria therapy with eculizumab: Spanish experience. Eculizumab controls effectively hemolysis and greatly improves clinical symptoms.
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