Novartis ha anunciado que el estudio pivotal APPLY- PNH de Fase III alcanzó sus dos objetivos primarios, demostrando que la monoterapia oral en investigación con iptacopan fue superior a los tratamientos con anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que experimentaron anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5. Los resultados detallados se presentarán en una próxima reunión médica y se incluirán en las solicitudes de registro globales en 2023.

Los resultados principales mostraron un aumento estadísticamente significativo y clínicamente relevante en el porcentaje de pacientes tratados con iptacopan (200 mg dos veces al día), que lograron aumentos del nivel de hemoglobina a partir de 2 g/dl desde el momento basal sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con los tratamientos con anti-C5, uno de los objetivos primarios del estudio. Además, se observó un aumento estadísticamente significativo y clínicamente relevante en el porcentaje de pacientes tratados con iptacopan que lograron niveles de hemoglobina a partir de 12 g/dl sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con los tratamientos con anti-C5, también uno de los objetivos primarios del estudio. Iptacopan fue bien tolerado con un perfil de seguridad favorable consistente con los datos previamente notificados.

"Estos resultados positivos principales de Fase III resaltan la posibilidad de que iptacopan transforme el tratamiento para pacientes que padecen anemia debilitante y la carga que implican las transfusiones de sangre de por vida a consecuencia de la HPN," ha comentado Shreeram Aradhye, M.D., presidente de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico. "Esperamos continuar analizando los datos con las entidades reguladoras para que podamos ofrecer este inhibidor alternativo de la vía del complemento, el primero de su clase, como la primera monoterapia oral para las personas que viven con HPN".

Novartis agradece a los pacientes e investigadores clínicos el tiempo, la confianza y el compromiso que hicieron posible esta investigación, y se complace en continuar explorando el potencial de iptacopan como la primera opción de monoterapia oral para la HPN. Iptacopan también se está estudiando en pacientes con HPN que no han recibido previamente inhibidores del complemento en el estudio de Fase III en curso APPOINT-PNH (NCT04820530), cuya lectura se espera en los próximos meses.

Además, iptacopan se está estudiando en estudios de Fase III para las enfermedades renales mediadas por el complemento (CMKDs, por sus siglas en inglés), glomerulopatía C3 (APPEAR-C3G [NCT04817618]), nefropatía IgA (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) y síndrome hemolítico urémico atípico (APPELHUS [ NCT04889430]), así como en una serie de indicaciones adicionales en Fase II.

Fuente: IM Médico