Apellis Pharmaceuticals (EEUU) ha anunciado que su medicamento huérfano APL-2, para el tratamiento de la Hemoglobinuria Nocturna Paroxística (HPN), recibió la designación Fast Track (procedimiento de aprobación por vía rápida) por la FDA (Food and Drug Administration – Agencia de Alimentos y Medicamentos del gobierno de EE UU).

Este medicamento está diseñado para pacientes que experimentan hemólisis y requieren transfusiones de glóbulos rojos incluso mientras toman Eculizumab.

APL-2 se ejecuta actualmente en dos ensayos clínicos en fase Ib. Un ensayo clínico evaluó las dosis de APL-2 administradas por inyección subcutánea diaria (SC) en pacientes con HPN que no recibieron anteriormente el estándar de atención; y el otro ensayo, evaluó las dosis de APL-2 como complemento en la atención estándar. 

Resultados

Las dosis de APL-2 de 180 mg y 270 mg redujeron significativamente la actividad hemolítica en tan sólo ocho días después de iniciar del tratamiento; y esta inhibición se mantuvo además durante todo el período de dosificación.

Acerca de APL-2

El APL-2 actúa en C3 y C3b, bloqueando de forma efectiva las tres vías de activación del complemento (clásica, lectina y alternativa) con una potencia particularmente alta respecto la vía alternativa.

Acerca de la designación `Fast Track´

El programa Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar y acelerar el desarrollo y revisión de nuevos fármacos.

FUENTE: http://www.raredr.com/news/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-fast-track-designation