Según la Dra. Ana Villegas, del Hospital Clínico San Carlos y coordinadora del Grupo Español de Eritropatología, perteneciente a la SEHH, "en la actualidad el conocimiento de la enfermedad es mayor, hay más experiencia en su abordaje y se han recogido los últimos datos del registro de pacientes. La actualización matiza algunos temas que aún no estaban muy claros o en los que hasta hace poco no teníamos una experiencia suficiente". La Dra. Villegas ha dirigido la actualización de esta nueva Guía Clínica en HPN.

También ha señalado que el documento se ha establecido como Guía de Consenso Nacional de la SEHH ante las distintas guías regionales existentes en las Comunidades Autónomas. "Esta circunstancia supone un importante problema, porque algunas de estas guías están ya obsoletas. El objetivo es contar con un documento de consenso único para todo el territorio nacional apoyado por la evidencia clínica".

El documento pretende ser una herramienta breve, concisa y útil que incluye una serie de recomendaciones para ayudar a que los profesionales puedan realizar un diagnóstico diferencial y un tratamiento eficaz de la manera más precoz posible en HPN.

Nuevas claves para un diagnóstico diferencial precoz

Los síntomas clínicos que caracterizan a la HPN son la hemólisis intravascular (destrucción crónica de los glóbulos rojos) con tendencia a la anemia y trombosis, así como un componente variable de insuficiencia medular. "Se trata de una enfermedad sistémica que afecta a diversos órganos lo que hace que la patología sea muy difícil de diagnosticar".

La HPN puede causar daños repentinos y catastróficos en distintos órganos vitales, como el hígado, los riñones, el sistema nervioso central (SNC), los pulmones y/o el corazón. El riesgo constante de trombosis, que puede localizarse en lugares poco habituales, sigue siendo la principal causa de muerte, con un porcentaje que se sitúa entre el 40% y el 67%.

La Dra. Villegas también ha comentado que "la nueva guía establece que la citometría de flujo (prueba de referencia para realizar el diagnóstico diferencial de la HPN) está indicada especialmente en pacientes con una o varias manifestaciones: anemia hemolítica, hemoglobinuria, trombosis no explicadas en pacientes jóvenes o en localizaciones inusuales, disfagia o dolor abdominal, aplasia medular o citopenias idiopáticas y mantenidas de significado incierto".

La nueva guía destaca que aproximadamente el 15% de las trombosis en pacientes con HPN se producen en la circulación arterial, especialmente en arterias cerebrales y coronarias. También remarca la hipertensión pulmonar y la insuficiencia renal crónica como complicaciones especialmente graves, ésta última presente en el 65% de los pacientes y en un 21% de los casos severa. En opinión de la Dra. Villegas, "En este tipo de pacientes se ha comprobado que el tratamiento con el medicamento eculizumab es eficaz en los estadios más precoces, concretamente en estadios I y II de la insuficiencia renal crónica".

Otro punto incluido en la actualización del documento son las pruebas de seguimiento que deben realizarse a pacientes con HPN, tanto de la enfermedad como del tratamiento.

Eculizumab en el embarazo y en pacientes pediátricos

En estos momentos "hay una experiencia acumulada de 12 años en el tratamiento de la HPN con el medicamento eculizumab lo que nos permite afirmar que ha cambiado la historia natural de la enfermedad", manifiesta la Dra. Villegas. Anteriormente existía una expectativa de vida acortada respecto a la población general, con una media de supervivencia de 10 a 15 años desde el diagnóstico, pero distintos estudios han demostrado que el tratamiento con eculizumab aumenta significativamente la esperanza y de la calidad de vida, equiparando los índices de supervivencia a la población general.

Este medicamento es un inhibidor del sistema del complemento, cuya activación crónica, permanente e incontrolada, da lugar a los síntomas clínicos de la enfermedad. Este fármaco es capaz de frenar las complicaciones derivadas de la patología. Eculizumab fue autorizado en España en 2007 como tratamiento específico para pacientes adultos con HPN, y en abril de 2013 la Comisión Europea extendió su indicación para el tratamiento de pacientes con HPN en edad pediátrica.

Entre las principales recomendaciones de la actualización de la Guía Clínica de HPN se incluyen las distintas indicaciones del medicamento en pacientes con HPN. Entre ellas, la anemia hemolítica intravascular crónica, la trombosis, la insuficiencia renal, la necesidad de transfusiones regulares debido a hemólisis, la insuficiencia pulmonar, la afectación del músculo liso o el embarazo en el marco de la HPN. En este último punto, los especialistas señalan el alto riesgo trombótico que representa el embarazo, mayor aún en la HPN, y la evidencia a favor de eculizumab para su prevención. "El medicamento se ha empleado con respuestas esperanzadoras, sin riesgo para la madre o para el feto. Pero su uso debe valorarse de forma individual", ha afirmado la coordinadora de la guía.

Acerca de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)

La SEHH es una sociedad científica cuyo fin es la promoción, desarrollo y divulgación de la integridad y contenido de la especialidad de Hematología y Hemoterapia en sus aspectos médicos, científicos, organizativos, asistenciales, docentes y de investigación. Es fundamental que la sociedad en general sea consciente de que el hematólogo participa en todos los pasos que llevan al diagnóstico y tratamiento de las enfermedades de la sangre, y que perciba y entienda el valor de la función profesional del hematólogo en todas las vertientes del ejercicio de la especialidad.

Con 53 años de vida, la SEHH es hoy día una organización con importante repercusión científica. Muchos de los más de 2.000 profesionales que la forman son figuras internacionalmente reconocidas y contribuyen a que la Hematología sea una de las partes de la medicina española con más prestigio en el exterior. La obstaculización del progreso de la ciencia y de la excelencia en la atención médica, mediante la implantación de medidas de corte economicista que tratan de disgregar la especialidad y de romper la unidad funcional que requiere el paciente hematológico es un asunto que preocupa especialmente a la SEHH. Por ello, es imprescindible para la mejor asistencia de los pacientes contar con acceso a los avances médicos, fomentar la investigación y contar con especialistas bien formados y experimentados en estas enfermedades.

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